鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新 提升審評審批質效——新條例助推醫(yī)藥產業(yè)新發(fā)展

中國藥品監(jiān)督管理研究會會長 張偉

　　近日，新修訂的《中華人民共和國藥品管理法實施條例》（以下簡稱《條例》）公布?！稐l例》貫徹藥品安全監(jiān)管“四個最嚴”要求，落實新修訂的《藥品管理法》，全面總結藥品審評審批制度改革成果，集中體現(xiàn)我國當前藥品監(jiān)管的改革方向，進一步健全鼓勵創(chuàng)新與嚴格監(jiān)管并重、兼顧中西藥特色、強調全生命周期管理的現(xiàn)代化藥品管理體系?！稐l例》的出臺，是應對醫(yī)藥產業(yè)新發(fā)展、滿足人民健康新期盼的關鍵舉措，對全面加強藥品監(jiān)管能力建設，滿足人民群眾用藥需求起著重要作用。

　　一、以臨床需求為導向，構建鼓勵創(chuàng)新的制度體系

　　《條例》的核心亮點之一，是將近年來藥品審評審批制度改革中行之有效的政策措施制度化、法治化，確立了以臨床價值為導向的高效審評審批路徑。通過一系列制度設計，為醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新營造了良好的政策環(huán)境，旨在持續(xù)推動我國從制藥大國向制藥強國轉變。

　　一是構建符合中藥特點的研制管理制度?！稐l例》明確研制中藥應當以中醫(yī)藥理論為指導，評價中藥的有效性應當與預期臨床定位相適應，體現(xiàn)中藥的特點。推動中藥高質量發(fā)展，核心要義是強調“守正創(chuàng)新”。既要深入挖掘和傳承中醫(yī)藥經典理論、名方驗方、人用經驗，確保其獨特的理論體系和實踐經驗的延續(xù)，也要運用現(xiàn)代臨床試驗數(shù)據(jù)等手段來綜合評價中藥的安全性、有效性，闡明中藥的作用機理，提升中藥的質量標準，開發(fā)出更適合現(xiàn)代臨床使用的中藥新藥。

　　二是系統(tǒng)整合并固化藥品加快上市注冊機制?！稐l例》明確了突破性治療藥物、特別審批等藥品加快上市注冊機制。通過構建一個以臨床價值為核心、多通道加速的現(xiàn)代化藥品審評審批體系，為臨床急需的創(chuàng)新藥提供明確的加快上市路徑，縮短創(chuàng)新研發(fā)成果向臨床應用的轉化時間，既激發(fā)企業(yè)的創(chuàng)新動力，也有利于患者能盡早享受前沿醫(yī)藥科技的轉化成果。

　　二、加強制度設計，優(yōu)化藥品創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境

　　《條例》通過完善和引入藥品試驗數(shù)據(jù)保護和市場獨占期制度，平衡創(chuàng)新與仿制的關系，營造健康有序的市場競爭環(huán)境。

　　一是完善藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度。藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度是對專利保護的有效補充，不僅有利于增強企業(yè)對創(chuàng)新藥研發(fā)的信心，也平衡了創(chuàng)新與仿制的利益。一方面，創(chuàng)新藥企業(yè)不必再擔心因提交數(shù)據(jù)而面臨被不當利用的風險，另一方面，在保護期限屆滿后，仿制藥可以簡化申請上市，促進競爭，降低藥價，惠及公眾。藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度通過對藥品上市許可持有人（以下簡稱“持有人”）自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)實施保護，向企業(yè)發(fā)出了明確的積極信號，將切實鼓勵企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新。

　　二是建立兒童用藥、罕見病治療用藥市場獨占期制度?！稐l例》精準靶向兒童用藥和罕見病治療用藥兩大研發(fā)“洼地”。由于研發(fā)難度大、成本高、受眾小、商業(yè)回報低，有的兒童患者、罕見病患者面臨“無藥可研、無藥可用”的困境。為兒童用藥設置不超過2年的獨占期、罕見病治療用藥設置不超過7年的獨占期，是運用政策性工具進行精準干預。同時，《條例》明確持有人不履行保障供應承諾的，市場獨占期終止，是將市場獨占“權利”與保障供應“責任”進行強綁定，確保患者能用上藥這一公共政策目標的最終實現(xiàn)，體現(xiàn)了精細化的監(jiān)管智慧。市場獨占期制度將解決“用藥難”問題，從單純依靠企業(yè)的社會責任感，轉變?yōu)橥ㄟ^穩(wěn)定的、可預期的商業(yè)利益進行引導，體現(xiàn)了對弱勢群體健康權益的深切關注和制度保障。

　　三、細化藥品研制管理要求，夯實藥品注冊主體責任

　　《條例》進一步落實全過程管理理念，細化藥品研制管理要求，將持有人的質量主體責任貫穿于藥品全生命周期。

　　一是完善藥品研制管理要求?！稐l例》明確從事藥品研制活動，應當遵守藥物非臨床研究質量管理規(guī)范和藥物臨床試驗質量管理規(guī)范，細化臨床試驗申辦者的受試者保護和臨床試驗數(shù)據(jù)管理、風險管理等責任。針對品種特點，分別明確研制化學仿制藥應當科學選擇對照藥品，研制中藥應當以中醫(yī)藥理論為指導。同時，規(guī)定推動提高藥品標準，強化藥品標準品、對照品管理，保障藥品質量水平提升。

　　二是深化持有人主體責任?！稐l例》進一步要求持有人建立健全藥品質量保證體系、藥物警戒體系，全面評估生產過程中的變更對藥品質量的影響。持有人應當定期進行藥品上市后評價，監(jiān)測藥品的風險和獲益平衡情況，并根據(jù)上市后評價結果及時采取更新藥品說明書等措施。這些規(guī)定將藥品的安全有效責任牢牢鎖定在持有人身上，充分體現(xiàn)持有人主體責任。

　　《條例》關于藥品注冊管理的系列規(guī)定，構建了一個更加科學、透明、高效的現(xiàn)代化藥品注冊管理體系。通過優(yōu)化藥品審評審批流程為創(chuàng)新注入了強勁動力，通過強化全生命周期管理壓實了持有人主體責任，進一步優(yōu)化產業(yè)競爭生態(tài)。

　　展望未來，隨著《條例》的深入實施，將進一步提升我國藥品審評審批的質量和效率，加速安全有效的創(chuàng)新藥和臨床急需藥上市，更將提升藥品研發(fā)質量和強化企業(yè)主體責任意識，從而推動中國從制藥大國向制藥強國穩(wěn)步邁進，最終惠及億萬患者，切實保障公眾健康。